도호쿠 대학 대학원 의학계 연구과 스즈키 준 비상근 강사 등의 연구 그룹은 성체 마우스의 내이에 존재하는 내유모세포(소리를 받아 뇌에 전달하는 감각세포)에 저침습 및 고율로 유전자를 도입 하는 방법을 새롭게 확립하고 영국 과학지 「Scientific Reports」에 발표했다.
지금까지, 성인이 되고 나서 발병하는 감음 난청은 유효한 치료법이 없기 때문에, 새로운 치료법의 연구 개발이 요구되어 왔다.난청에 대한 치료법의 유력한 후보 중 하나는 내이의 세포에 대한 바이러스를 이용한 유전자 도입법이지만, 내이는 작고 단단한 뼈에 둘러싸여 있기 때문에 내이를 손상시키지 않고 바이러스를 투여하는 것 어려웠다.또한, 기존의 바이러스형에서는 내유모세포에 고율로 유전자를 도입하는 것이 곤란하였다.
따라서이 그룹은 특수 바이러스 유형을 새로 만들고 내이를 손상시키지 않는 바이러스 투여 방법을 결합하여 효율적이고 낮은 침습에 유전자를 도입하는 데 성공했습니다.이번에, 확립한 방법에 의해, 소음성 난청이나 노화성 난청과 같은 감음 난청에 대한 유전자 치료의 효과를, 다양한 질환 모델 마우스를 이용하여 평가할 수 있을 가능성이 있다.
아데노 관련 바이러스는 이미 인간에 임상 응용되고 있기 때문에, 지금까지 효과적인 치료법이 없었던 인간의 성인 발병의 감음 난청에 대한 유전자 치료의 개발에 기여할 것으로 기대된다.
논문 정보:【Scientific Reports】Cochlear gene therapy with ancestral AAV in adult mice: complete transduction of inner hair cells without cochlear dysfunction
