가와사키 의과 대학의 후카자와 타쿠야 준 교수와 히로시마 대학의 사쿠마 테츠시 강사, 국립 암 연구 센터 연구소의 우시마 슌와 분야장의 연구 그룹은 게놈 편집을 응용한 유전자의 전사 조절 기술을 이용하여 암 증식 억제에 성공했다.
암의 발생이나 그 진행에 역할을 하는 유전자를 드라이버 유전자라고 부른다.현재 많은 암으로 이 드라이버 유전자에 대한 소분자 화합물이나 항체약의 개발이 진행되고 있지만, 이 중에는 창약이 곤란한 유전자도 있다.
최근, 게놈상의 임의의 위치에서의 염기서열의 결실이나 삽입을 용이하게 할 수 있는 「CRISPR/Cas9」시스템이 개발되고 있다.이 기술을 응용하여 이번 연구 그룹은 폐암과 식도암과 관련된 유전자의 영역에 결합하여 그 발현을 억제하는 '멀티가이드 CRISPRi(크리스퍼 인터피어런스)'를 제작했다.종래형의 표적약 개발의 문제점을 해결하고, 표적약 미개발의 암에 대한 치료법 개발의 기반이 될 수 있는 신기술이며, 개발 비용도 낮다.
인간의 몸에서 생명 유지에 필요한 많은 유전자가 발현되고 읽혀집니다.발현 조절은 보통 복수의 전사 인자가 프로모터로 불리는 DNA 영역에 결합함으로써 이루어진다.이번에 개발한 기술은 전사억제인자를 「CRISPR/Cas9」기술을 응용하여 암세포 내에서 발현시켜 목적으로 하는 드라이버 유전자의 프로모터상의 목적한 장소에 결합시키는 것.결과적으로 유전자 정보를 읽을 수 없으며 유전자가 작동하지 않습니다.동물 실험에서 종양 성장의 억제가 확인되었다.
이 시스템은, 다른 암 관련 유전자에도 적응 가능하고, 복수의 표적 유전자를 동시에 읽을 수 없게 하는 것(멀티 가이드)도 가능.또한 암 이외의 질환 관련 유전자에도 응용할 수 있는 혁신적 기술로 기대된다.
