게놈 편집 기술에 의한 유전자 삽입은 유전자 개변물을 이용한 기초 연구의 기반이며, 유전자 질환의 치료에도 유용한 기술이다.최근의 기술적 진보는 게놈 편집 기술의 수정란 단계에서의 적용을 가능하게 했지만, 유전자 파괴와 달리 유전자 삽입에는 고도의 수법을 필요로 하고, 도입할 수 있는 유전자의 길이에도 제한이 있었다 .고효율로 간편한 세포 내로의 유전자 도입법으로서 바이러스 벡터를 이용한 방법이 있지만, 일반적인 세포와 달리 포유류 수정란은 투명대(자궁 착상 전의 수정란을 둘러싸는 당단백의 막)에 의해 보호되기 때문에 적용은 어려웠다.

　연구 그룹은 단일 가닥 DNA 바이러스 인 "아데노 관련 바이러스"가 일반적인 바이러스 벡터와 달리 다양한 포유류 수정란에 투명 대역을 통과하여 감염 될 수 있음을 발견했다.이 특성을 이용하여, 고전압에 의해 세포막에 구멍을 뚫는 전기천공법에 의한 유전자 개질 기술 「CRISPR/Cas9 게놈 편집」에, 아데노 수반 바이러스 벡터에 의한 도너 DNA의 도입을 조합하는 것으로, 특수한 기재·기술 를 사용하지 않고 수정란 단계에서 장쇄 외래 유전자를 녹인하는 데 성공했다.또한 동일한 접근법을 사용하여 면역 결핍 모델 동물 인 누드 마우스의 유전자 치료에도 성공했다.

　이번 수법은 광범위한 포유류에 적용 가능하다고 생각되어 생물학·의학 연구에 있어서 기초적인 기술이 될 수 있음과 동시에 유전자 질환을 가진 가축 등에서 유전자 치료를 가능하게 할 것으로 기대된다.

논문 정보:【iScience】Intra-embryo gene cassette knock-in by CRISPR/Cas9-mediated genome editing with adeno-associated viral vector