오사카 대학 대학원 의학계 연구과의 니시다 코지 교수 등의 그룹은, 세계에서 처음으로 인간 iPS 세포(인공 다능성 줄기 세포) 유래의 각막 상피 세포 시트를 이식하는 임상 연구를 실시해, 안전성과 유효성을 확인 한 것을 발표했다.
각막 상피 줄기 세포 피폐증은 각막 상피의 줄기 세포가 소실됨으로써 각막이 결막에 피복되어 시력 장애, 실명에 이르는 질환이다. 거부 반응과 같은 과제가 존재하고 있다.
그래서 본 연구 그룹은 인간 iPS 세포로부터 타가 각막 상피 세포 시트를 제작하고, 각막 상피 줄기 세포 피폐증 환자에게 이식하여 각막 상피를 재생하는 치료법의 개발을 진행해 왔다. 2019년 3월부터 환자 4명에게 First-in-Human의 임상 연구를 개시하고, 이식 후 2년간의 관찰 기간 및 추적 조사 기간의 경과 관찰을 실시하여 안전성 및 효능을 평가했다.
결과, 전 증례에서 종양 형성이나 거절 반응 등의 유해 사건은 발생하지 않고, 후유증 없이 대처할 수 있어, 안전성이 확인되었다. 혼탁의 감소와 교정 시력의 향상을 인정하고 효능을 지지하는 결과를 얻었다. 1에서 0.03으로 개선(증례 0.3), 1에서 0.01로 개선(증례 0.15), 2에서 0.15로 개선(증례 0.7), 3에서 0.02로 개선(증례 0.04)이 되었다. QOL 설문지 점수, 각막 신생 혈관에 대해서도 대부분의 경우에서 개선 또는 불변이 되었다.
이상으로부터, 본 치료법은 기증자 부족이나 거절 반응 등의 기존 치료법에 있어서의 문제점을 극복하고, 심각한 각막 질환으로 실명 상태에 있는 환자의 시력을 회복시키는 혁신적인 치료법이 될 수 있을 것으로 기대 향후는 본 치료법의 임상시험으로 연결되어 표준의료로 발전시킴으로써 전세계 환자의 시력회복에 공헌하는 것을 목표로 하고 있다.
