골격근 줄기세포는 근육의 재생이 필요할 때 골격근을 새롭게 만드는 동시에 다시 줄기세포를 낳아 다음 재생에 대비하는 구조를 가지고 있다.이를 응용하여 난치성 근질환의 하나인 근이영양증 등에서는 줄기세포를 이식하고 보충함으로써 재생을 촉진하는 치료개발이 기대되고 있지만, 통상 근육을 복구할 필요가 없는 상태에서는 증식하지 않는 골격근 줄기세포를 어떻게 모으는가 하는 과제가 있었다.

　본 연구 그룹은 지금까지 골격근 줄기세포가 증식할 때 Pax3이라 불리는 전사인자가 강하게 발현하고 있는 것을 밝혀 왔다.그래서 이번 연구에서는 마우스 Pax3을 발현하는 골격근 줄기세포 중에서 Pax3 이외에 강하게 발현하는 전사인자를 조사하고, 결과적으로 PAX3, MYOD, HEYL, KLF4의 4종이 마우스 섬유아세포로부터 Pax 양성 골격근 줄기 세포를 유도하는 데 필수적인 유전자임을 발견했다.

　이로써 마우스와 인간 섬유아세포, 그리고 인간 iPS 세포로부터 PAX 양성의 골격근 줄기세포를 1개월 정도 정도로 유도하는 데 성공했다.이 유도형 인간 골격근 줄기세포를 근이영양증 모델 마우스에 이식한 결과, 근이영양증의 원인이 되는 디스트로핀의 발현 이상이 극적으로 회복되어 근육 재생에 크게 기여하는 것이 확인되었다.

　4종류의 유전자를 이용하여 골격근의 원이 되는 골격근 줄기세포를 제작할 수 있음을 밝힌 본 성과는 장래에 골격근 줄기세포 보충에 의한 재생의료로 이어질 가능성이 있다.연구그룹은 앞으로 유도형 인간 골격근 줄기세포를 대량으로 증식 배양하는 기술개발을 목표로 한다고 한다.

논문 정보:【Stem Cell Reports】Core transcription factors promote induction of PAX3-positive skeletal muscle stem cells