도호쿠 대학의 아베 고명 교수, 오카야마 대학의 하야시 켄이치로 교수, 자치 의과 대학의 코사카 히토 교수, 쓰쿠바 대학의 나카타 카즈토 교수 등은 난치질환인 미토콘드리아병의 진행을 억제하는 효과가 있는 화합물을 개발했습니다.안전성이 확인되는 대로 미토콘드리아병 환자의 임상시험에 들어갈 예정입니다.

 미토콘드리아는 세포 내 소기관 중 하나입니다.산소를 소비하여 세포 내에서 에너지원으로 사용되는 ATP라는 물질을 생산하는 공장의 역할을 하고 있습니다.유전성 미토콘드리아의 기능 이상으로 세포 내에서 ATP가 생산되지 않게 되는 질환이 미토콘드리아병으로 일본에서는 700명 정도의 환자가 확인되고 있습니다.유아기부터 신경, 근육, 순환기, 눈, 소화기 등 다양한 기관에 증상이 나타나고 진행도 빠르지만 효과적인 치료법은 없습니다.지금까지는 증상이 나온 기관에 대해 대증 요법을 실시하는 것 외에 대책이 없었습니다.

 요독증 환자의 혈중 물질을 분석하고 있던 도호쿠 대학의 그룹은 내인성 화합물 속에 ATP의 생산을 항진하는 작용이 있다는 것을 발견했습니다.또한 어떤 화합물에 그 효과가 있는지를 조사하기 위해 미토콘드리아병 환자의 세포에 투여한 결과, MA-5라는 화합물을 투여했을 때 ATP가 생산되는 것을 밝혀냈습니다.게다가 세포뿐만 아니라 미토콘드리아병의 마우스에게 투여했는데, 눈에 보이고 연명할 수 있는 것도 확인할 수 있었습니다.이번 성과는 지금까지 치료법이 없었던 미토콘드리아병의 치료약으로 이어질 가능성이 있습니다.

 MA-5는 이미 안전성을 확인하는 시험에 들어가 있으며 국내, 국제특허의 출원도 완료하고 있습니다.일본발의 신약으로서 의료·의료산업의 발전에도 크게 공헌하게 될 것입니다.또, 미토콘드리아의 기능 이상은 근위축성 측삭 경화증, 파킨슨병, 알츠하이머병, 당뇨병 등에 관여하고 있기 때문에, 이러한 질환에 대한 치료 효과도 기대할 수 있습니다.

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대학 저널 온라인 편집부

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