자치의과대학은 이화학연구소, 야마나시대학과 공동으로 중추신경으로 전이된 급성 T림프아구성 백혈병(T-ALL)에 효과적인 신규 분자 표적약의 개발을 성공시켰다.
T-ALL은 소아에서 AYA 세대(사춘기·청년 성인)로 많이 발병하는 혈액암이다.골수이식과 항암제를 조합한 치료가 진행되고 있지만, 1990년부터 2001년에 치료한 T-ALL의 35년 생존율은 XNUMX%로 그 예후는 극히 불량하다.그 중에서도, 백혈병 세포의 중추신경(뇌) 전이가 있는 환자에서는 XNUMX년 이상의 생존이 바람직하지 않기 때문에, 뇌전이가 있는 환자에게도 유효한 신규 치료제의 개발이 절망되고 있었다.
이전 연구에서이 그룹은 T-ALL의 발달에 라이신 특이적인 탈 메틸화 효소 (LSD1)가 관여한다는 것을 발견했다. 막을 것이라고 착상했다.검토 결과, 뇌로의 이행성이 우수하고, 특이성이 높고, 저농도에서도 유효한 신규 LSD1 억제제의 창출에 성공하였다.이 LSD1 억제제는 백혈병 모델 마우스에서 뇌로 전이 된 백혈병 세포의 증식 억제와 생존 기간 연장 효과를 보였다.향후 임상시험에 의해 인간에서의 안전성과 효능이 검증되면 뇌전이에도 유효한 세계 최초의 분자표적약으로서 대폭적인 연명효과를 기대할 수 있다.
본 성과는, T-ALL의 예후의 개선에 연결되는 중요한 발견이며, 「리신 특이적 탈메틸화효소 1 억제 활성을 갖는 신규 화합물, 그 제조 방법 및 그 용도」라는 명칭으로 특허도 출원하고 있다.현재 임상응용을 위해 제약기업과 협상을 진행하고 있다는 것이다.
