신경 퇴행성 질환은 인간 신체의 신경 세포가 퇴행 · 탈락함으로써 발생하는 질병입니다.
신경퇴행성 질환 중에는 이번 연구 대상인 근위축성 측삭경화증(ALS)뿐만 아니라 알츠하이머병, 파킨슨병 등이 있습니다. ALS에서, 운동 뉴런 내에 단백질의 단편의 덩어리(봉입체)가 생겨 그 안에 TDP43의 단편이 포함되는 것으로 알려져 있다.
TDP43의 단편의 하나인 TDP25가 응집체를 만들지만, 그 응집체 형성을 RNA가 억제하고 있는 것을, 홋카이도 대학 대학원 첨단 생명 과학 연구원 세포 기능 과학 분야(긴조 마사타카 교수) 조교를 중심으로 한 그룹이 세계에서 처음 발견되었습니다.이 RNA는 다른 ALS 원인 유전자 산물 SOD1이나 FUS/TLS를 억제하는 효과는 보이지 않고, TDP25에 특이적인 것으로 나타났다.게다가 TDP43을 핵내에 머무르면 신경세포 사멸을 면할 가능성을 보였다.
이번 연구에 의해 TDP43의 RNA를 통한 응집체 및 봉입체 형성 기구가 밝혀졌다.지금까지 단백질의 응집체 형성은 단독으로 일어나는 것으로 되어 왔습니다만, 이번 연구에 의해 RNA가 적극적으로 관여하고 있는 것이 분명해지고, 특정한 서열을 가지는 RNA에 의해 ALS의 진행 억제약을 만들 수 있는 것이 아닐까 기대되고 있습니다.
