후쿠오카 대학 약학부 약물 송달학의 사쿠라가와 마이준 교수 등의 연구 그룹은, 「전이 암에의 특이적 집적성」, 「세포막 투과성의 향상」, 「안전성」의 「일석 삼조」의 특징 를 갖춘 새로운 핵산 의약품을 개발하는 데 성공했다.
핵산 의약이란, 데옥시리보 핵산(DNA)이나 리보 핵산(RNA)으로 대표되는 「핵산」을 기본 골격으로서 구성된 의약품을 말한다.핵산 의약은 난치성 전이암 치료에도 유용성이 기대되고 있어 종래의 항암제, 분자 표적약, 면역 체크포인트 억제제보다 부작용을 경감할 수 있을 것으로 전망되고 있다.
그러나 핵산 의약을 암세포에만 효율적으로 전달하는 '표적화' 기술이 확립되어 있지 않기 때문에 실용화에는 이르지 못했다고 한다.또한, 핵산은 세포막을 통과하기 어렵기 때문에, 핵산 의약의 세포막 투과성을 향상시키기 위한 용기(약물 캐리어)의 개발도 요망되고 있다.
이 2가지 과제 해결을 목표로 한 새로운 핵산 의약의 개발 연구에 임해 온 櫨川 교수들의 그룹은 이번에 암세포를 만드는 엑소좀에 주목했다.엑소좀은 지질 이중막에 싸인 과립상의 물질이며, 세포로부터 생산되지만, 특히 암세포가 만들어내는 엑소좀은 전이장기 특이적으로 집적되기 쉬운 성질을 가진다.즉, 암 환자의 혈액 성분으로부터 엑소좀을 회수하고, 거기에 핵산을 봉입하면, 암의 전이처에 효율적으로 약물을 전달할 수 있는 핵산 의약이 될 것으로 생각된다.
본 그룹은 암 모델 마우스의 혈액 성분으로부터 엑소좀을 추출하고, 핵산을 봉입한 약제를 개발한 결과, 암 전이에 대한 동물 실험으로 기존 약물을 웃도는 치료 효과를 발휘하는 것을 확인했다.
이 기술에 의해, ①전이암에의 특이적 집적성, ②세포막 투과성의 향상이라는 과제를 클리어하는 것에 더해, 자기 성분을 의약품의 소재로 하는 것으로부터 항원성이 낮은 ③안전한 의약품 설계가 실현된다.본 제제는, 핵산을 이용하는 점에 있어서 항암제로 우려되는 부작용도 한없이 억제할 수 있다고 하고 있어, 혁신적인 암 치료법으로서 실용화될 것이 기대된다.
